盐酸小檗碱又名黄连素，从黄连、黄檗中提炼出来的一种生物碱。它具有显著的抑菌作用。对痢疾杆菌、大肠杆菌引起的肠道感染有效，用于治疗肠道感染、腹泻。

盐酸小檗碱能对抗病原微生物，对多种细菌如痢疾杆菌、结核杆菌、肺炎球菌、伤寒杆菌及白喉杆菌等都有抑制作用，其中对痢疾杆菌作用最强，常用来治疗细菌性胃肠炎、痢疾等消化道疾病。小檗碱用不同的碱处理，可得到季铵式、醛式和醇式等三种不同形式的小檗碱，其中以季铵式最稳定。小檗碱对溶血性链球菌、金黄色葡萄球菌、淋球菌和弗氏、志贺氏痢疾杆菌均有抗菌作用，并有增强白血球吞噬作用。用中医学解释，此类药物性凉，能清除邪热或虚热，清除有害毒物，自古以来就是中医手中的一味清热解毒良药。

临床主要用于治疗细菌性痢疾和肠胃炎，它副作用较小。黄连素口服后，几乎不被胃肠道吸收，只是停留在肠道，对抗致病的细菌。这一特性虽然使黄连素对胃肠道以外的感染没有效果，但由于黄连素不被吸收入血液，所以副作用很小。科学家曾给小鼠按每千克体重8克的用量服用黄连素，24小时后尚有半数小鼠存活。如果换作是体重60千克的人，相当于每天吃上接近250克。

黄连素的副作用比较小，但不等于说黄连素没有副作用，医学专家指出，医学研究及临床实践发现，黄连素的主要副作用是可使胃酸过多，即中医所说“苦败胃”。同时，黄连素最常见的副作用是便秘，大量应用后偶有恶心、呕吐、皮疹及发热，甚至可能导致横纹肌溶解症及乳酸中毒症。最需要警惕的是，常服黄连素可能会导致B族维生素吸收障碍，从而出现周围神经炎。

除了用于感染性腹泻外，现代药理学研究证实黄连素具有显著的抗心力衰竭、抗心律失常、降低胆固醇、抗制血管平滑肌增殖、改善胰岛素抵抗、抗血小板、抗炎等作用，因而在心血管系统和神经系统疾病方面将可能有广泛、重要的应用前景。

黄连素只适用于感染性腹泻，对轻型炎症可以选用黄连素，对于重型则必须合用抗感染作用强的抗生素。